I nuovi dati provenienti da uno studio clinico di Fase IIb sul farmaco volixibat indicano un possibile cambiamento di scenario per la colangite sclerosante primitiva (PSC). Per chi convive con questa patologia il prurito \u00e8 infatti uno degli aspetti pi\u00f9 invalidanti, ma secondo questo recente studio vi \u00e8 un\u2019attenuazione rapida e clinicamente significativa del sintomo nei pazienti trattati. A comunicare il raggiungimento dell\u2019endpoint primario dello studio \u00e8 stata l\u2019azienda farmaceutica Mirum: i dati completi della sperimentazione sono stati illustrati al Congresso dell\u2019Associazione Europea per lo Studio del Fegato (Easl), che si \u00e8 svolto a Barcellona a fine maggio. Un miglioramento del prurito colestatico potrebbe rappresentare una svolta per le persone affette da questa malattia epatica, per la quale non sono ancora disponibili terapie autorizzate in grado di intervenire in maniera specifica sulla progressione della patologia o sui suoi sintomi principali.<\/p>\n\n\n\n
UNA MALATTIA RARA CON FORTE IMPATTO SULLA QUALIT\u00c0 DELLA VITA<\/p>\n\n\n\n
La colangite sclerosante primitiva (PSC) \u00e8 una malattia epatica immunomediata cronica caratterizzata da infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari intra ed extraepatici. Il conseguente ostacolo al deflusso della bile determina un danno epatico progressivo che pu\u00f2 evolvere fino alla cirrosi e, nei casi pi\u00f9 gravi, comportare la necessit\u00e0 di trapianto di fegato. Si tratta di una patologia rara: le stime epidemiologiche disponibili in Italia sono eterogenee e probabilmente influenzate dal diverso grado di completezza dei database utilizzati. Alcune fonti riportano circa 500 casi ma evidenze regionali, come quelle del Registro Toscano Malattie Rare, suggeriscono che il numero reale di pazienti possa essere pi\u00f9 elevato. La Psc \u00e8 una condizione ad elevato impatto clinico: le principali manifestazioni includono dolore addominale, fatigue (estrema stanchezza) e, soprattutto, un prurito intenso e persistente che fino al 91% dei pazienti sperimenta nel corso della malattia e che \u00e8 capace di compromettere in modo rilevante il riposo notturno e le normali attivit\u00e0 quotidiane. Secondo quanto emerso da una recente indagine internazionale, il 42% delle persone affette da colangite sclerosante primitiva riporta un prurito di intensit\u00e0 moderata o severa, con un significativo impatto negativo sulla qualit\u00e0 della vita. A complicare ulteriormente la gestione della malattia contribuisce anche un aumentato rischio di neoplasie delle vie biliari e di altre complicanze epatiche severe.<\/p>\n\n\n\n
LA NUOVA TERAPIA CONTRO IL PRURITO COLESTATICO<\/p>\n\n\n\n
In questo scenario si colloca volixibat, una terapia orale sperimentale appartenente alla classe degli inibitori del trasportatore ileale degli acidi biliari (inibitori di Ibat). Il meccanismo d\u2019azione del farmaco mira a ridurre il riassorbimento degli acidi biliari nell\u2019intestino, interrompendo il loro ricircolo tra intestino e fegato. La conseguenza \u00e8 una diminuzione dei livelli intraepatici e circolanti di acidi biliari, con un potenziale beneficio sul prurito e sugli altri disturbi tipici delle patologie colestatiche. Attualmente volixibat \u00e8 in via di sviluppo per il trattamento di due malattie colestatiche croniche del fegato, ossia per la colangite sclerosante primitiva (Psc), nello studio di Fase IIb Vistas, e per la colangite biliare primitiva (PBC), nello studio di Fase IIb Vantage, dove il farmaco ha gi\u00e0 mostrato segnali preliminari incoraggianti e un profilo di sicurezza complessivamente favorevole, caratterizzato soprattutto da disturbi gastrointestinali transitori e di gravit\u00e0 lieve o moderata. La sperimentazione di Fase IIb Vistas \u00e8 un trial condotto a livello internazionale randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, e ha coinvolto 158 pazienti con colangite sclerosante primitiva e prurito associato. I partecipanti sono stati suddivisi in due gruppi in base all\u2019intensit\u00e0 di questo sintomo al basale, valutata attraverso la scala a 11 punti ItchRO (Adult Itch Reported Outcome), in cui 0 equivale a nessun prurito e 10 al prurito peggiore immaginabile. Il gruppo principale comprendeva 111 partecipanti con sintomi da moderati a severi, mentre il gruppo secondario ne includeva 47 con manifestazioni pi\u00f9 lievi; i pazienti di entrambe le coorti sono stati trattati con volixibat alla dose di 20 mg due volte al giorno o con placebo. L\u2019endpoint primario dello studio, valutato nel gruppo principale, era la variazione del punteggio medio del prurito rispetto al basale, calcolata, sempre in base alla scala ItchRO, come media delle ultime dodici settimane di trattamento, fino alla settimana 28. Nei pazienti, dunque, si \u00e8 osservato un calo statisticamente significativo del prurito rispetto al placebo: nel gruppo principale la riduzione \u00e8 stata di 2,72 punti rispetto al valore iniziale, con una differenza rispetto al placebo pari a 1,64 punti. Un aspetto rilevante riguarda la rapidit\u00e0 della risposta alla terapia, con segnali di miglioramento emersi gi\u00e0 nelle prime due settimane di trattamento. Riscontri positivi sono stati osservati anche nel gruppo con sintomatologia pi\u00f9 lieve, il che suggerisce un effetto consistente del farmaco a prescindere dal livello di gravit\u00e0 della malattia. Dal punto di vista della sicurezza, il profilo di tollerabilit\u00e0 di volixibat \u00e8 risultato in linea con quanto atteso per i farmaci inibitori di Ibat: gli effetti indesiderati pi\u00f9 comuni hanno interessato l\u2019apparato gastrointestinale, accompagnati da variazioni in alcuni parametri epatici di laboratorio.<\/p>\n\n\n\n
VERSO L\u2019AVVIO DEL PERCORSO DI APPROVAZIONE DEL FARMACO<\/p>\n\n\n\n
Sulla base dei risultati ottenuti, Mirum prevede di intraprendere a breve un confronto con la Food and Drug Administration (Fda) statunitense e con le principali agenzie regolatorie globali per definire i primi passaggi verso l\u2019eventuale autorizzazione di volixibat, con l\u2019obiettivo di rendere disponibile il farmaco ai pazienti nei prossimi anni. Secondo gli sperimentatori, i dati provenienti dallo studio clinico VISTAS rappresentano un segnale rilevante in una patologia caratterizzata da un bisogno clinico ancora largamente insoddisfatto e potrebbero aprire la strada alla prima terapia destinata in maniera specifica al controllo del prurito nella colangite sclerosante primitiva.<\/p>\n\n\n\n
Maria Infante<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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