Una terapia a base di mRNA ha riattivato temporaneamente la produzione di spermatozoi e la fertilit\u00e0 in topi affetti da una condizione genetica che bloccava la produzione di sperma e che li rendeva infertili. Il difetto genetico momentaneamente \u00abrisolto\u00bb si verifica anche nell’uomo ed \u00e8 una causa di infertilit\u00e0 maschile. L’mRNA ha consegnato nei testicoli dei topi le istruzioni genetiche per sbloccare la spermatogenesi. Le istruzioni sono rimaste attive per un paio di giorni, ma tanto \u00e8 bastato per raccogliere gli spermatozoi e usarli per concepire – in vitro – embrioni, da cui sono nati topolini sani. I risultati dello studio sono stati pubblicati su Stem Cell Reports. Gli approcci terapeutici che utilizzano RNA messaggero (mRNA) permettono la trasmissione di istruzioni genetiche specifiche nelle cellule bersaglio, senza per\u00f2 andare ad apportare modifiche al DNA (come accade invece con la terapia genica e con l’editing genetico). Un gruppo di scienziati dell’Universit\u00e0 di Kyoto (Giappone) guidato dal genetista molecolare Takashi Shinohara ha usato iniezioni di mRNA per ripristinare la produzione di spermatozoi nei testicoli di topi che avevano un difetto genetico delle cellule del Sertoli, cellule di sostegno che si trovano nei tubuli seminiferi, cio\u00e8 nelle strutture dell’apparato riproduttivo maschile dove vengono creati gli spermatozoi. Difetti genetici alle cellule del Sertoli sono implicati in alcune forme di infertilit\u00e0 maschile. Gli scienziati hanno optato per l’mRNA proprio per non causare modifiche definitive nel DNA delle cellule dei testicoli e delle altre cellule dei topi. Di fatto, le istruzioni per produrre spermatozoi sono rimaste attive per due giorni. Non solo gli scienziati hanno dimostrato di essere riusciti a far arrivare le istruzioni nelle cellule giuste (le cellule del Sertoli e le cellule germinali che portano alla formazione di spermatozoi); ma, nella finestra di tempo di appena 48 ore che avevano a disposizione, i topi trattati sono riusciti a produrre spermatozoi che, raccolti e trasferiti in oociti di topo attraverso la fecondazione in vitro, hanno permesso di concepire e di portare alla nascita di cuccioli sani. Il merito dello studio \u00e8 stato dimostrare che \u00e8 possibile sfruttare terapie a base di mRNA per trattare forme di infertilit\u00e0 derivanti da difetti genetici specifici. Questo per ora \u00e8 stato possibile soltanto nei topi; occorre anche ricordare che l’infertilit\u00e0 pu\u00f2 dipendere da molti fattori, e che quella legata a cause genetiche rappresenta circa il 15% delle infertilit\u00e0 maschili e il 10% delle infertilit\u00e0 femminili. Comunque, prima di testare approcci a base di mRNA su pazienti umani con infertilit\u00e0 serviranno ulteriori studi su modelli animali, che confermino l’efficacia e testino la sicurezza di queste terapie.<\/p>\n\n\n\n
Elisabetta Intini<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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